今日开诊：温医大附属第一医院风湿免疫科、血液内科

坐诊医生：风湿免疫科主任孙莉、血液内科主任江松福

近日，温州医科大学附属第一医院风湿免疫科联合血液内科实施的一项临床研究传来好消息：通过创新应用CD19 CAR-T细胞治疗，原本几乎无药可用的罕见病——硬皮病迎来治疗希望。

门诊病例

皮肤关节肺部都硬化了

备受折磨还威胁生命

两个月前，得知温医大附一院开展输注CAR-T对复发或难治自身免疫性疾病安全性和有效性的探索性临床研究，饱受硬皮病折磨的陈潇（化名）满怀期待提交了报名申请。另外一边，医院收到了来自全国许多患者的咨询报名。

这项研究，让这个鲜为人知的罕见病群体振奋。

项目牵头人、附一医风湿免疫科主任孙莉和血液内科主任江松福，见到陈潇时，很是揪心：除了严重的“面具脸”，还已出现全身系统性硬化，病情波及肺部、关节和皮肤。

陈潇说，长期以来，自己全身皮肤疼痛，关节肿痛，曾接受过激素等治疗，但病情仍然持续进展，身心饱受折磨。

项目组从患者体内提取T细胞，并在体外通过基因工程技术对其进行改造，使其能够精准识别并攻击特定的靶细胞。改造后的T细胞被重新输回患者体内，帮助深度清除病变细胞。

在接受CAR-T细胞治疗两个月后，陈潇的病情明显好转：全身皮肤僵硬的症状逐步缓解，关节疼痛消失。目前已停用激素及免疫抑制剂，病情得到了持续控制。治疗后的第1个月，她面部皮肤从“面具脸”逐渐恢复弹性，重新展现笑容，她欣喜地说道：“这是让我最开心的皱纹。”

门诊课堂

硬皮病早识别早治疗很重要

部分可逆还可以预防并发症

硬皮病，顾名思义是皮肤会变硬、失去弹性，摸上去就像没有弹性的皮革一样变得“面无表情”，甚至还会导致内脏“硬化”，因此又被称为“系统性硬化症”。

孙莉介绍，硬皮病被列入浙江省第二批罕见病目录。硬皮病病因尚不明确，一旦发病到中晚期，会累及内脏器官，比如肺动脉高压、间质性肺炎，甚至出现肾危象，有生命危险。有的患者还会出现肿瘤，或者因为肢端溃疡引发坏疽需要截肢或引发全身败血症。

“早期发现对于改善硬皮病患者的生活质量至关重要。”孙莉说，早发现早治疗能让部分患者病情可逆，还可以预防出现关节畸形、肢体功能丧失以及各器官的并发症。

那么如何早期识别？专家提醒，如果皮肤出现变硬增厚要引起警惕，在发病初期大部分患者会出现雷诺现象，即在寒冷的环境中，患者手指皮肤的颜色会突然变白，继而变紫，然后发红并逐渐恢复到正常的颜色。对于怀疑有硬皮病的患者，可通过实验室检查结合专科医生的临床判断进行确诊。

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