药物开发历来是一项复杂且耗时的任务，传统上依赖开发者的经验和反复试验。然而，人工智能（AI）的崛起，特别是大型语言模型和生成式AI的应用，正在重新构建这一行业格局。将AI技术融入药物开发流程，已经在提升效率与效果方面取得了显著进展。

近日，温州医科大学张康团队、李校堃团队，以及四川大学杨胜勇团队，联合澳门科技大学、中山大学、广州实验室、北京生命科学研究所及斯坦福大学的研究人员，在国际顶尖期刊《Nature Medicine》上发表了题为《Artificial Intelligence in Drug Development》的综述文章。该文全面回顾了AI在药物研发全流程中的应用进展，从疾病靶点识别、药物发现、新药设计、合成规划、临床前研究到临床研究及上市后监测，系统阐述了AI赋能药物开发的最新成果，并深入探讨了未来研究方向。

通过本综述，团队详细总结了AI技术如何在药物研发的不同阶段发挥作用，展现了其在生物标记物识别、药物筛选、药物设计及临床试验中的巨大潜力，指出AI技术不仅可以提高研发效率，还能降低开发成本，最终加速药物从实验室到市场的转化。

温州医科大学张康教授（共同通讯作者）表示，AI通过分析患者数据（如基因信息、病史、生活方式）优化临床试验，识别影响药物反应的生物标志物和患者特征，设计高效试验方案；通过优化患者选择和结果测量，AI提高试验成功率，加速药物转化；结合真实世界数据，AI可预测不良事件及药物相互作用。

四川大学杨胜勇教授（共同通讯作者）介绍，尽管AI技术在药物开发中取得了显著进展，但仍面临数据不足、模型透明度低、计算成本高等问题，导致尚无AI开发的药物进入III期临床试验。未来研究可通过加强数据共享、开发稀疏AI方法和多模态预训练模型、结合多组学数据以及融入物理定律来提升预测精度和算法透明性。此外，与云服务商合作开发高效算法、优化临床试验设计、支持精准治疗决策，将进一步加速药物研发进程，造福人类健康。

据悉，Nature Medicine综述由杂志特邀世界顶尖行业权威撰稿，以引领行业前进方向、预测发展趋势和制定指南为目标。

原文链接：https://www.nature.com/articles/s41591-024-03434-4

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