从全身皮肤僵硬到恢复弹性、重现笑容,整个治疗期仅用时了1个月。日前,温州医科大学附属第一医院,36岁系统性硬化症患者张女士(化名)康复出院。这也是全省首例运用CAR-T技术治疗系统性硬化症成功的案例。
什么是系统性硬化症?硬化症又叫硬皮病,是一种以皮肤炎性、变性、增厚和纤维化进而硬化和萎缩为特征的结缔组织病,高发年龄在30-50岁,女性居多,在临床上可分为局限灶性硬皮病和系统性硬皮病等类型。
医院供图
系统性硬化症,除了出现皮肤硬化、肌肉挛缩、关节疼痛等,还会出现雷诺现象,即手指、足趾皮肤出现苍白、青紫,最后潮红等一系列变化。该病症导致内脏损害,主要是肺部、消化道、心血管、肾脏等系统受累。如果早期治疗、规范用药,多数患者预后良好,但少数患者由于发生肺纤维化,造成呼吸困难、肺动脉高压、肾危象,预后较差,严重可导致死亡。
张女士患有系统性硬化症,病情波及肺部、关节和皮肤。疾病使她的皮肤僵硬硬化明显,不仅全身皮肤疼痛,关节肿痛,还导致长期月经不调,生活质量大幅下降。尽管她曾接受过激素等治疗,病情仍然持续进展。去年下旬,她来到温医大附一院。
温医大附一院风湿免疫科主任孙莉告诉记者,该科室随即联合血液内科为张女士开展治疗。首先创新应用CAR-T细胞治疗技术(全称为“嵌合抗原受体T细胞治疗”),通过基因工程技术,从患者体内提取T细胞,然后在体外对其进行改造,使其能够精准识别并攻击特定的靶细胞。改造后的T细胞被重新输回患者体内,帮助清除病变细胞。
张女士康复。医院供图
据介绍,CAR-T技术最初被应用于血液系统恶性肿瘤(如白血病、淋巴瘤)的治疗,并取得了显著成果。近年来,研究者将这一技术拓展到自身免疫性疾病领域,探索通过清除特定免疫细胞来改善患者病情。孙莉表示,此次该院CD19 CAR-T治疗的成功案例标志着这一疗法在系统性硬化症等难治性自身免疫病中的应用潜力。
张女士接受CAR-T细胞治疗后,仅1个月,病情就开始显著好转:全身皮肤僵硬的症状逐步缓解,关节疼痛消失,月经也恢复规律。目前患者已停用所有激素及免疫抑制剂,病情得到了持续控制。治疗后的第1个月,患者面部皮肤从“面具脸”逐渐恢复弹性,重新展现笑容,她欣喜地说道:“这是让我最开心的皱纹!”
温医大附一院血液内科主任江松福表示,在CAR-T细胞治疗领域采用了不依赖慢病毒转染的技术路线,这一创新极大地缩短了CAR-T细胞的制备时间。传统的CAR-T制备依赖慢病毒转染,需要较长的时间完成T细胞的基因改造与体外扩增。该院通过优化技术方案,将制备周期大幅缩短,不仅减少患者输注等待时间,也降低了治疗延迟可能带来的病情恶化风险。
据介绍,此次成功救治展现了CAR-T细胞疗法的巨大潜力,也标志着温医大附一院在风湿免疫性疾病治疗领域迈出了重要一步。接下来,该院将继续致力于推动CAR-T技术的临床研究,为更多难治性自身免疫性疾病患者带来新的治疗选择和生命希望。
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