将AI技术融入药物开发流程，已在提升效率与效果方面取得显著进展！近日，温州医科大学附属眼视光医院、中国眼谷张康教授团队、温州医科大学药学院李校堃院士团队、四川大学杨胜勇教授团队，联合澳门科技大学、中山大学、广州实验室、北京生命科学研究所及斯坦福大学的研究人员，在国际期刊《Nature Medicine》上发表了题为《Artificial Intelligence in Drug Development》的综述文章，系统阐述了AI赋能药物开发的最新成果，并深入探讨了未来研究方向。

药物研发历来面临着高风险、高投入及低效率等诸多挑战，传统上依赖开发者的经验和反复试验。然而，人工智能（AI）的崛起，特别是大型语言模型和生成式AI的应用，正在重新定义这一行业格局。此次发表的综述文章全面回顾了AI在药物研发全流程中的应用进展，包括疾病靶点识别、药物发现、新药设计、合成规划、临床前研究、临床研究及上市后监测等。Nature Medicine综述代表最高级别医学评述文章，由杂志特邀世界顶尖行业权威撰稿，以引领行业前进方向、预测发展趋势和制定指南为目标。

AI技术为药物研发带来新机遇，破解行业痛点

药物研发过程不仅耗资巨大（约26亿美元），周期长达12至15年，且成功率不足10%。疾病的复杂性、研发多阶段的特性、庞大的化学空间探索及严格的监管要求，均是导致这一低成功率的原因。AI技术的飞速发展，特别是在图像识别、自然语言处理（NLP）和计算机视觉领域的突破，为药物研发中的难题提供了全新的解决方案。目前，AI已经在分析复杂生物系统、识别疾病生物标志物和潜在靶点、模拟药物与靶点的相互作用、预测候选药物的安全性与有效性，以及临床试验管理等多个环节中展现出巨大的应用价值。

AI驱动的药物发现

AI正在改变传统药物研发流程，通过提高效率、降低成本、缩短研发周期，应用于以下几个关键领域：

（1）靶点识别

精准识别药物靶点是药物研发的关键环节。AI通过分析多组学数据和生物网络，发现与疾病相关的分子模式，帮助提升靶点发现的灵敏度。自然语言处理和图深度学习技术使AI能更高效地识别潜在靶点，尽管数据整合和模型可解释性仍是挑战，但AI在复杂数据中发现新靶点的潜力巨大。

（2）虚拟筛选

虚拟筛选是识别潜在药物候选化合物的重要步骤。AI加速了这一过程，特别是在筛选庞大的化合物库时。通过预测配体的空间变换、生成原子坐标并学习受体-配体结合的概率分布，AI提高了筛选的速度和准确性，显著缩短了发现潜在药物的时间。

（3）从头设计

AI在药物设计中通过生成新的分子结构并优化其药理性质，极大地缩短了设计周期。AI可以模拟不同化合物的结构和活性，帮助开发更具疗效和更低副作用的新药，从而减少实验验证和临床前研究的需求。

（4）ADMET预测

AI能够通过分析候选药物的化学性质和生物反应，提前预测其可能的毒性。这有助于在早期阶段筛除高风险化合物，减少临床试验中的失败率，提升药物的安全性和成功率。

（5）合成规划和自动化合成

AI在临床试验中有助于优化试验设计、患者招募和数据分析。通过精准筛选合适的患者群体、预测试验进展及结果，AI提高了临床试验的效率，降低了成本，同时也加快了药物从实验室到市场的进程。

AI在临床试验和真实世界实践中的应用

AI通过分析患者数据（如基因信息、病史、生活方式）优化临床试验，识别影响药物反应的生物标志物和患者特征，设计高效试验方案。通过优化患者选择和结果测量，AI提高试验成功率，加速药物转化；结合真实世界数据，AI可预测不良事件及药物相互作用。

挑战与未来方向

尽管AI技术在药物开发中取得了显著进展，但仍面临数据不足、模型透明度低、计算成本高等问题，导致尚无AI开发的药物进入III期临床试验。未来研究可通过加强数据共享、开发稀疏AI方法和多模态预训练模型、结合多组学数据以及融入物理定律来提升预测精度和算法透明性。此外，与云服务商合作开发高效算法、优化临床试验设计、支持精准治疗决策，将进一步加速药物研发进程，造福人类健康。

扫一扫在手机打开当前页